88彩票网-拦截尝试在下一个重磅炸弹的竞争中拯

近二十年前,医生和风险投资家Mark Pruzanski得知肝脏疾病可能潜伏在数千万人的尸体中。88彩票网从那时起,Intercept Pharmaceuticals Inc.的创始人兼首席执行官Pruzanski 一直在寻求治疗这种疾病,即非酒精性脂肪性肝炎或NASH。这种情况以肝脏中脂肪和瘢痕形成为特征,被认为折磨着5000万美国人,其中许多人已经患有肥胖和糖尿病。51岁的Pruzanski一直在接近他的目标; 周三发布的晚期数据证实了Intercept的药物疗效,该公司称其为OCA。
 
 

如果获得批准,Intercept的药物将是第一个为NASH营销的药物,尽管竞争对手正在追求。88彩票网Gilead Sciences Inc.,Pfizer Inc.,Novartis AG, Allergan Plc ,Merck&Co。和Bristol-Myers Squibb Co.正在开发NASH药物,以及数十家生物技术公司。

 
 

“市场上有这么多玩家,就像民主党一样,” 纽约西奈山卫生系统肝脏医学研究所所长Douglas Dieterich“这是一场迎接美国不断增长的腰围的竞赛。”

上个月, Roth Capital Partners在纽约市中心的柏悦酒店举行了“NASH王座之战”。有传言称银行家与毒品开发商混在一起,因为他们正在跟踪收购目标。本周,战斗将转移到维也纳,Intercept将欧洲肝脏研究协会年度国际肝病大会上公布其数据

为了使NASH药物成为大热门,制药公司需要围绕一种人们所听说过的疾病创造一个工业综合体,并且许多患有这种疾病的人并没有意识到这一点。如果没有痛苦的活检,很难确定其严重程度 - 以及需要加药的情况。

根据Pinnacle Clinical Research将出席肝脏大会的数据,NASH影响了15%的美国成年88彩票网人和多达四分之一的美国西班牙裔美国人。无症状和缓慢移动的疾病可导致肝硬化和肝癌。到2020年,它有望超过酒精性肝病,成为肝脏移植的主要原因,肝脏移植的费用可能超过50万美元。

根据法国昂热的昂热大学医院的数据,大约8%的患有脂肪肝病的患者在7年后死亡。这项新研究由吉利德资助,并将在肝脏大会上发表。

根据北卡罗来纳大学教堂山分校的移植肝病学家和医学副教授西德尼·巴里特(Sidney Barritt)的说法,医生鼓励NASH病人吃得更好,运动量更多,但这是一场艰苦的斗争。患有肥胖症和2型糖尿病的美国人数量持续攀升,而且更多人因NASH而感到恶心。

“这不仅仅是一个医学问题,它还是一个社会和道德要求,”巴里特说。“这种疾病的负担将破坏我们的医疗保健系统。”

NASH已经给予制药商另一次机会,在未能提供曾经有前途的减肥药物后,可以利用与生活方式相关的健康问题的大量人群。

除研究疗法外,制药巨头正在寻找可购买的资产。辉瑞公司高级副总裁莫里斯·伯恩鲍姆(Morris Birnbaum)是纽约公司内部医学研究部门的负责人,他表示正在与具有晚期NASH管道的生物技术公司进行“交谈并且非常努力”。百时美施贵宝也表示正在寻找此类交易。

一些医生说,行为改变是早期疾病患者的最佳选择。他们指出肝脏的再生能力以及NASH药物成本高昂且可能产生不良副作用的可能性。

“需要进行药物干预,但服用避孕药会使我们无法做我们需要做的事情,比如保持活跃和健康饮食,”巴里特说。“我们不知道这种终身药物在现实世界中的作用。”

带头

拦截的OCA,代表了obeticholic acid,已经开出了治疗胆管疾病的药物。它是被称为FXR激动剂的一类药物的一部分,已被证明可以对抗肝纤维化,这是一种在器官组织反复受损或发炎时发生的瘢痕形成。随着瘢痕形成的进展,其他并发症的风险也随之增加。

来自Intercept晚期临床试验的数据显示,获得最高剂量OCA的患者中,23.1%的患者纤维化程度在4分制上提高了1分或更多,而安慰剂患者为11.9%。超过一半的人在最高剂量时出现瘙痒,导致9%的人停止治疗。分析师预计不会阻止美国批准。

“这已经很长时间了,”Pruzanski在接受采访时说。我敲了很多门,包括大型制药公司。他们拒绝了我,说药物没有监管途径,或者说这不是一种真正的疾病。“

尽管如此,OCA不太可能立即被粉碎。首先,该公司必须提高患者意识。它也可能需要说服无症状的人进行繁琐的测试。

全球肝脏研究所执行副总裁兼前美国食品和药物管理局官员Brian Harvey预计,监管机构最初将需要进行活组织检查以确定谁应该服用这种药物。为了诊断NASH用于临床试验,医生已经插入了一根长达7英寸的针头穿过腹部进入肝脏以去除组织。

通过侵入性测试可以让患者更容易获得OCA。存在可以快速且廉价地显示肝88彩票网脏瘢痕和脂肪的成像技术,并且已经用于非正式诊断。Pruzanski说,如果对该药物的标签进行活组织检查,他会感到惊讶。

Pinnacle临床研究的医学主任斯蒂芬哈里森说,当他们看到治疗大量患者的高成本时,他们可能会受到贴纸冲击。最大的药房福利管理公司之一的运营商西尼亚公司(Cigna Corp.)表示,它担心该药物的价格。

分析师估计,OCA的成本可能低至每年5,000美元或高达55,000美元。拦截拒绝提供有关其定价计划的详细信息。制药商采取了不同的方法来治疗复杂疾病,寻求减少和逆转肝脏脂肪,炎症和组织膨胀,而不是解决纤维化问题。例如,辉瑞公司正致力于针对果糖的治疗。  

竞争对手的制药商表示,他们很乐意效仿拦截。“我们将在充足的时间内出现,”Madrigal Pharmaceuticals Inc.的首席执行官保罗弗里德曼说,该公司拥有自己的NASH药物进行测试。同时,Intercept将承担早期的市场开发风险,他说。

围绕NASH的炒作可能难以实现。在NASH中期研究显示有希望的结果之后,Intercept的股价在2014年初飙升超过500%,达到每股462.26美元。药物在不同情况下遇到安全问题后,股价暴跌。该股目前交易价格约为122美元。

哈里森,谁曾参与研究OCA等NASH的药物说没有单一的制药公司将持有的宝座长久。 n中的同时,Pruzanski,谁在17年前从租公寓推出的拦截,比以往任何时候都更接近终点线-比的时候就开始少天真。

 “这是生物制药的狂野西部,”Pruzanski在他位于37楼的办公室里说,88彩票网他俯瞰着纽约闪闪发光的Hudson Yards开发区。“这不适合胆小的人。”

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